Генная терапия редких заболеваний: стоимость препаратов достигает $3,5 млн

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Четыре препарата для однократной генной терапии редких генетических заболеваний получили одобрение регуляторов США и Евросоюза начиная с августа; стоимость курса составляет от $2,1 млн до $3,5 млн. Самым дорогим стал Hemgenix компании CSL для лечения гемофилии B: его цена — $3,5 млн. По оценке Института клинических и экономических исследований (ICER), экономически обоснованный предел цены Hemgenix составляет $2,9 млн.

К препаратам с высокой стоимостью относятся Skysona за $3 млн и Zynteglo за $2,8 млн компании Bluebird Bio, а также Zolgensma компании Novartis, оцененный в $2,1 млн в 2019 году. Медицинские страховщики опасаются, что крупные выплаты за генную терапию могут повысить страховые взносы до того, как проявится долгосрочная экономия. По оценкам McKinsey & Co., около 30 новых методов генной терапии могут появиться уже в 2024 году.

Главное

  • Начиная с августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для однократной генной терапии редких заболеваний.
  • Hemgenix компании CSL для лечения гемофилии B стоит $3,5 млн; ICER назвал экономически обоснованным пределом $2,9 млн.
  • Препараты Bluebird Bio Skysona и Zynteglo стоят $3 млн и $2,8 млн соответственно.
  • По оценкам McKinsey & Co., около 30 новых методов генной терапии могут появиться в 2024 году.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме