Фенилбутират натрия одобрен FDA для лечения нарушений цикла мочевины

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

FDA одобрило препарат Acer Therapeutics на основе фенилбутирата натрия для лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины (UCD), связанными с определёнными ферментными дефицитами. Препарат может применяться как дополнительная терапия к стандартному лечению.

Нарушения цикла мочевины — генетические расстройства, при которых из-за нехватки отдельных ферментов в крови накапливается токсичный аммиак. Acer Therapeutics повторно подала заявку на маркетинг препарата в июле после получения полного ответного письма от FDA в июне.

Главное

  • FDA одобрило препарат Acer Therapeutics на основе фенилбутирата натрия для лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины.
  • Фенилбутират натрия предназначен для дополнительной терапии к стандартному лечению при определённых ферментных дефицитах.
  • Нарушения цикла мочевины могут приводить к накоплению токсичного аммиака в крови из-за нехватки отдельных ферментов.
  • Acer Therapeutics повторно подала заявку на маркетинг препарата в июле после получения полного ответного письма FDA в июне.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме