Хемдженикс при гемофилии B: FDA одобрило препарат стоимостью $3,5 млн за дозу

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

FDA одобрило генную терапию «Хемдженикс» для лечения взрослых с гемофилией типа B. Стоимость одной дозы препарата составляет 3,5 миллиона долларов; на момент публикации это было самое дорогое лекарство в мире. Препарат вводят внутривенно однократно. Вектор доставляет ген фактора IX, который экспрессируется в печени и обеспечивает выработку необходимого для свертывания крови фермента.

Безопасность и эффективность «Хемдженикса» оценили в двух исследованиях с участием 57 мужчин от 18 до 75 лет с умеренно тяжелой или тяжелой гемофилией типа B. В одном испытании с 54 участниками зафиксировали повышение уровня фермента в крови и снижение частоты спонтанных кровотечений на 54 процента. Среди частых побочных реакций отмечены повышение уровня ферментов печени, головная боль, легкие реакции на инъекцию и гриппоподобный синдром.

Главное

  • FDA одобрило «Хемдженикс» для лечения взрослых с гемофилией типа B.
  • Стоимость одной дозы препарата составляет 3,5 миллиона долларов.
  • «Хемдженикс» вводят внутривенно однократно; препарат доставляет ген фактора IX.
  • В двух исследованиях участвовали 57 мужчин от 18 до 75 лет.
  • В испытании с 54 участниками частота спонтанных кровотечений снизилась на 54 процента.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме