Золгенсма и отзыв исследования на мышах: что известно о последствиях

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор объясняет, почему отзыв Nature Biotechnology статьи 2010 года о генотерапии спинальной мышечной атрофии не означает автоматического пересмотра применения «Золгенсмы». 6 октября 2022 года журнал отозвал публикацию после того, как авторы сообщили о неточностях в данных о выживаемости мышей. После исправления выяснилось, что 250-й день пережила одна мышь, а не шесть, как следовало из статьи. Работа получила 557 цитирований и упоминалась как минимум в 59 патентах; её выводы предшествовали клиническим испытаниям и регистрации препарата.

По оценке врача и эксперта фармрынка, приведённой автором, клинические данные о пациентах важнее результатов доклинической работы, поэтому отзыв статьи сам по себе не меняет оценку безопасности и эффективности «Золгенсмы». При этом наблюдение за первыми участниками испытаний продолжалось около 6,5 лет, а первоначальная выборка составляла 15 человек. В материале указано, что «Золгенсму» получили более 2300 детей.

Главное

  • Nature Biotechnology отозвал статью о генотерапии СМА на мышах 6 октября 2022 года.
  • После исправления данных 250-й день пережила одна мышь вместо шести, указанных в статье.
  • Работа получила 557 цитирований и упоминалась как минимум в 59 патентах.
  • Первые участники клинических испытаний получали наблюдение около 6,5 лет; первоначальная выборка составляла 15 человек.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме