«Скайсона» при церебральной адренолейкодистрофии: цена и результаты испытаний

Автор материала рассматривает применение генно-терапевтического препарата «Скайсона» при церебральной адренолейкодистрофии и сообщает, что его стоимость составляет 3 млн долларов. Препарат американской компании Bluebird bio предназначен для лечения мальчиков с этой редкой формой заболевания. По описанию автора, лечение включает забор клеток костного мозга пациента, их генетическую модификацию с помощью лентивирусного вектора и химиотерапию перед возвращением модифицированных клеток. Предполагается, что достаточно одной инъекции «Скайсоны».

За два года испытаний препарат получили 32 пациента; у трех развился рак костного мозга, а двое из них уже находятся в ремиссии. FDA выдало «Скайсоне» условное регистрационное разрешение, и препарату предстоит подтвердить эффективность. Автор отмечает, что FDA считает препарат вариантом для мальчиков, которым нельзя провести трансплантацию костного мозга от родного брата или сестры.