Персонализированные генотерапевтические препараты: обсуждали допуск без регистрации

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

На круглом столе «Терапия будущего» участники обсудили применение персонализированных генотерапевтических препаратов без централизованной регистрации по механизму Hospital Exemption. Он предполагает, что препарат производят для конкретного пациента и применяют в больнице страны производства. Для внедрения механизма, по мнению участников, потребуются поправки в Федеральный закон № 61 «Об обращении лекарственных средств» и Правила регистрации и экспертизы ЕАЭС. Производство таких препаратов должно соответствовать требованиям надлежащей производственной практики и фармаконадзора.

Участники связали необходимость персонализированного подхода с отсутствием коммерческих перспектив у серийных препаратов для многих генетических заболеваний. По данным, представленным на дискуссии, в мире одобрено 12 генотерапевтических препаратов, ещё около 20 находятся на III фазе исследований. Денис Ребриков оценил, что серийные препараты не появятся для 6 800 заболеваний; в России с моногенными заболеваниями ежегодно рождаются около 8 000 детей.

Главное

  • Hospital Exemption предполагает применение в больнице страны производства препарата, изготовленного для конкретного пациента.
  • Для внедрения механизма участники сочли необходимыми поправки в Федеральный закон № 61 и Правила регистрации и экспертизы ЕАЭС.
  • В мире одобрено 12 генотерапевтических препаратов, ещё около 20 находятся на III фазе исследований.
  • По оценке Дениса Ребрикова, серийные генотерапевтические препараты не появятся для 6 800 заболеваний.
  • В России ежегодно рождаются около 8 000 детей с моногенными заболеваниями.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме