Золгенсма при спинальной мышечной атрофии: данные исследований и ограничения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала разбирает результаты исследований «Золгенсмы» при спинальной мышечной атрофии (СМА) и отмечает, что эффективность препарата для детей старшего возраста остается сомнительной. В трех клинических испытаниях участвовали дети не старше девяти месяцев. В первом исследовании через два года 9 из 15 детей со СМА 1 типа могли сидеть без поддержки 30 секунд; во втором этот навык был у 13 из 22 детей, а один ребенок мог ходить. В третьем испытании препарат получили 29 детей не старше месяца до появления симптомов СМА первого и второго типов: через полтора года 11 могли сидеть, 16 — стоять, 11 — ходить. По мнению автора, результаты не позволяют ожидать такого же эффекта у детей старшего возраста, поскольку погибшие мотонейроны не восстанавливаются. Автор также указывает, что совместное применение «Золгенсмы» и рисдиплама не изучено, а сама «Золгенсма» токсична для печени.

Главное

  • В трех клинических испытаниях «Золгенсмы», описанных автором, участвовали дети не старше девяти месяцев.
  • В первом исследовании через два года 9 из 15 детей со СМА 1 типа могли сидеть без поддержки 30 секунд.
  • В испытании с детьми не старше месяца через полтора года 11 могли сидеть, 16 — стоять, 11 — ходить.
  • Автор указывает, что совместное применение «Золгенсмы» и рисдиплама не изучено.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме