Рисдиплам при СМА: особенности терапии и проблемы лекарственного обеспечения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает рекомендацию Минздрава включить рисдиплам (Эврисди) в перечень ЖНВЛП с 2022 года и разбирает вопросы лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Автор сопоставляет способы введения препаратов: Спинразу вводят интратекально в медицинском учреждении каждые 4 месяца, а Эврисди принимают внутрь в виде раствора, который готовит и выдает медицинский сотрудник. По мнению автора, применение Эврисди требует строгого соблюдения условий хранения, а оценка эффективности лечения дома может быть затруднена.

Автор также указывает на нерешенные вопросы маршрутизации пациентов при переходе из детской во взрослую группу и на отсутствие единого регистра пациентов со СМА. Всероссийский опрос, приведенный в материале, показал: 84% врачей сообщили о трудностях с получением лекарств их пациентами, 52% пациентов не обеспечены препаратами или получают их с перебоями. По оценке врачей, 83% орфанных пациентов остаются без лекарственного обеспечения год и дольше.

Главное

  • Минздрав рекомендовал включить Эврисди (рисдиплам) в перечень ЖНВЛП с 2022 года.
  • Спинразу вводят интратекально каждые 4 месяца; Эврисди принимают внутрь в виде раствора.
  • В материале отмечены отсутствие единого регистра пациентов со СМА и нерешенные вопросы перехода во взрослую группу.
  • В опросе 84% врачей сообщили о трудностях с получением лекарств пациентами с орфанными заболеваниями.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме