Миодистрофия Дюшенна и гипероксалурия: «Круг добра» предложил закупку лекарств

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

12 июля 2021 года экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить не зарегистрированные в России препараты для лечения миодистрофии Дюшенна и первичной гипероксалурии первого типа. Для миодистрофии Дюшенна совет назвал Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen); для первичной гипероксалурии, также называемой оксалозом, — Oxlumo (lumasiran).

В материале отмечено, что на тот момент доказательства явной клинической эффективности трех препаратов для терапии миодистрофии Дюшенна отсутствовали. При этом фонд уже утвердил к закупке для лечения миодистрофии Дюшенна препарат Трансларна компании PTC Therapeutics.

Главное

  • Экспертный совет фонда предложил закупить Vyondys 53, Exondys 51 и Viltepso для лечения миодистрофии Дюшенна.
  • Oxlumo (lumasiran) предложено закупать для терапии первичной гипероксалурии первого типа.
  • На момент публикации доказательства явной клинической эффективности трех препаратов для миодистрофии Дюшенна отсутствовали.
  • Фонд «Круг добра» уже утвердил к закупке для терапии миодистрофии Дюшенна препарат Трансларна от PTC Therapeutics.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме