Тафамидис при семейной амилоидной кардиомиопатии: результаты исследования

Компания Pfizer сообщила, что клиническое исследование показало статистически значимое уменьшение числа смертей и госпитализаций у пациентов с семейной амилоидной кардиомиопатией при лечении тафамидисом относительно плацебо. В исследовании участвовал 441 пациент, наблюдение продолжалось 30 месяцев. За этот период умерли 29,5% участников группы тафамидиса и 42,9% группы плацебо; госпитализации из-за сердечно-сосудистых осложнений зарегистрировали у 52,8% и 60,5% пациентов соответственно. Тафамидис действует как селективный стабилизатор транстиретина: связывание с тироксинсвязывающими участками белка препятствует распаду его комплекса на мономеры и замедляет амилоидогенез. На момент публикации область регистрации тафамидиса в России включала показание «Невротический наследственный семейный амилоидоз».