Zolgensma: ребёнок из России получил препарат по программе распределения доз

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

21 июля 2020 года глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко сообщила, что ребёнок из России выиграл Zolgensma в глобальной программе бесплатного доступа к лечению спинальной мышечной атрофии (СМА). По условиям программы независимая комиссия раз в две недели проводит жеребьёвку заявок из стран, где терапия ещё не одобрена или препарат не продаётся. В 2020 году AveXis планировала выделить до 100 доз, включая 50 доз на первое полугодие; препарат предназначен для детей младше двух лет, являющихся гражданами или резидентами таких стран. Фонд «Семьи СМА» приветствовал возможность получить лечение бесплатно, но выразил опасения, что отбор не учитывает в достаточной мере медицинские потребности и клинические приоритеты. Полный курс Zolgensma, согласно публикации, мог стоить 2,5 млн долларов, или около 160 млн рублей.

Главное

  • Ольга Германенко сообщила о первом ребёнке из России, выигравшем Zolgensma в программе бесплатного доступа.
  • Независимая комиссия проводит жеребьёвку заявок раз в две недели.
  • AveXis запланировала выделить до 100 доз на 2020 год, в том числе 50 доз на первое полугодие.
  • Программа предназначена для детей младше двух лет из стран, где Zolgensma ещё не одобрена.
  • Фонд «Семьи СМА» указал, что система отбора может недостаточно учитывать медицинские потребности пациентов.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме