Амавроз Лебера 10-го типа: в США начали испытания CRISPR-терапии in vivo

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В США в марте 2020 года начались клинические испытания CRISPR/Cas9 для лечения амавроза Лебера 10-го типа. Первому пациенту доставили препарат под сетчатку глаза; это первый случай применения CRISPR/Cas9 для редактирования генома человека in vivo. Испытания проводят Editas Medicine и Allergan.

Амавроз Лебера 10-го типа связан с мутацией в гене CEP290. Препарат вводят непосредственно к палочкам и колбочкам сетчатки, поскольку ген CEP290 слишком велик для доставки с помощью вирусных частиц, применяемых в генной терапии. Эффективность лечения можно будет оценить не раньше чем через месяц. Компании планируют включить в испытания 18 пациентов с разной степенью потери зрения и распределить их на три группы, получающие разные дозы.

Главное

  • В марте 2020 года в США начали клинические испытания CRISPR/Cas9 для лечения амавроза Лебера 10-го типа.
  • Первому пациенту ввели препарат под сетчатку глаза для редактирования генома in vivo.
  • Амавроз Лебера 10-го типа связан с мутацией в гене CEP290.
  • Editas Medicine и Allergan планируют испытать терапию на 18 пациентах, разделённых на три группы с разными дозами.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме