FDA одобрило Adakveo, Брукинсу и Givlaari для лечения орфанных заболеваний

FDA одобрило три препарата для лечения серповидноклеточной анемии, мантийноклеточной лимфомы и порфирии. Adakveo (кризанлизумаб) компании Novartis предназначен для пациентов старше 16 лет с серповидноклеточной анемией. В исследовании с участием 198 пациентов ежегодное число визитов к врачу из-за вазоокклюзивных кризов было на 45% ниже, чем при приёме плацебо; у 36% участников кризов не было в течение исследования, продолжавшегося в среднем 4,3 года.

Брукинсу (занубрутиниб) компании BeiGene одобрили ускоренно для взрослых с мантийноклеточной лимфомой, ранее получавших другой вариант терапии. В исследовании с участием 86 пациентов ответ на лечение зарегистрировали у 84%, среднее время ответа составило 19,5 месяца. Givlaari (гивосиран) компании Alnylam Pharmaceuticals одобрили для лечения острой печеночной порфирии. В исследовании с участием 94 пациентов препарат снизил число острых порфирических атак на 70% по сравнению с плацебо. Всем трём препаратам присвоили статус прорывной терапии FDA.