Болезнь Гоше: FDA присвоило AVR-RD-02 статус орфанного препарата

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

FDA присвоило исследовательской генной терапии AVR-RD-02 статус орфанного препарата для лечения болезни Гоше, сообщила AVROBIO, Inc. Основой терапии служат гемопоэтические стволовые клетки, изменённые так, чтобы они вырабатывали глюкоцереброзидазу — фермент, которого не хватает при болезни Гоше.

AVROBIO проводит набор участников в Канаде для клинических исследований AVR-RD-02 фазы I/II. В ходе исследований у пациентов с болезнью Гоше 1 типа оценят безопасность и эффективность терапии. Для препаратов со статусом орфанного средства FDA может предоставлять гранты на клинические исследования, налоговые льготы, ускоренное рассмотрение разрешения на коммерческое использование и семилетний период эксклюзивных условий на рынке США. В материале критерий присвоения статуса описан как заболевание, которым страдают не менее 200 тыс. человек в США.

Главное

  • FDA присвоило AVR-RD-02 статус орфанного препарата для лечения болезни Гоше.
  • AVR-RD-02 содержит генетически модифицированные гемопоэтические стволовые клетки.
  • AVROBIO набирает участников в Канаде для исследований фазы I/II у пациентов с болезнью Гоше 1 типа.
  • Исследования AVR-RD-02 должны оценить безопасность и эффективность терапии.
  • FDA может предоставлять орфанным препаратам гранты, налоговые льготы и семилетний период эксклюзивных условий на рынке США.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме