Генная и клеточная терапия: разработки, применение и ограничения
Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .
Автор материала объясняет, как генная и клеточная терапия используют модифицированные гены и клетки для лечения заболеваний. Среди примеров — Luxturna для амавроза Лебера, одобренная FDA в декабре 2017 года, и Zynteglo для β-талассемии, получившая одобрение в Европе. В 2017 году FDA также одобрило CAR-T-препараты Kymriah и Yescarta для лечения некоторых видов рака. Автор отмечает, что CRISPR-Cas9 обладает потенциалом для редактирования генома, но описанные методы тогда не считались достаточно точными и надежными для безопасного применения у людей.
В статье рассматриваются ограничения передовой терапии: индивидуальное производство клеточных препаратов требует нескольких сложных этапов и делает лечение дорогим, а побочные эффекты CAR-T-терапии могут быть тяжелыми. По приведенным в материале данным за 2018 год, на разных стадиях клинических исследований находились 289 препаратов клеточной и генной терапии, из них 111 — против рака.
Главное
- FDA одобрило препарат Luxturna для лечения амавроза Лебера в декабре 2017 года.
- Zynteglo получил одобрение в Европе для применения при β-талассемии.
- FDA одобрило CAR-T-препараты Kymriah и Yescarta в 2017 году.
- В 2018 году в разработке находились 289 препаратов клеточной и генной терапии, включая 111 противораковых.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.
Войти Регистрация