Спинраза при СМА: семьи добиваются регистрации препарата в России

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В июне 2019 года семьи пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) добивались скорейшей регистрации в России препарата Спинраза (нусинерсен) и решения вопроса о финансировании лечения. До регистрации семьи не могли получить разрешение на государственную закупку препарата, сообщила директор благотворительного фонда «Семьи СМА».

Годовой курс Спинразы в Израиле обходился в 45 миллионов рублей. По словам директора фонда, за предыдущие два года умерли 92 ребёнка со СМА, а несколько десятков семей уехали за границу ради лечения. К тому времени Спинраза уже получила в России орфанный статус; сообщалось, что препарат зарегистрируют по ускоренной процедуре, используя результаты зарубежных клинических исследований без повторных испытаний.

Главное

  • Семьи пациентов со СМА добивались регистрации Спинразы (нусинерсен) в России и финансирования лечения.
  • Годовой курс Спинразы в Израиле стоил 45 миллионов рублей.
  • По словам директора фонда «Семьи СМА», за предыдущие два года умерли 92 ребёнка со СМА.
  • Спинраза получила в России орфанный статус; для регистрации планировали использовать зарубежные результаты без повторных клинических испытаний.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме