Болезнь Фабри: данные об эффективности «Эльфабрио» и заявка на ЖНВЛП

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала оценивает данные о препарате «Эльфабрио» (пэгунигалзидаза альфа) при болезни Фабри и причины отказа включить его в перечень ЖНВЛП. По оценке автора, исследование BALANCE показало эффективность препарата выше плацебо, но его сопоставимость с агалсидазой бета была установлена при широком пороге «не хуже», заданном производителем; автор также указывает, что EMA не сочло равную эффективность убедительно доказанной.

Согласно приведенным в материале результатам, у мужчин на пэгунигалзидазе альфа ухудшение функции почек было на 71% быстрее, показатель Lyso-Gb3 увеличивался, а у 62% мужчин выработались нейтрализующие антитела. Анафилаксия отмечалась у 3% пациентов. Комиссия по ЖНВЛП отложила рассмотрение заявки в августе 2025 года и отклонила ее в ноябре. Автор считает, что обещанное снижение цены на 70% относительно европейской не обеспечивало значительной экономии при сравнении стоимости миллиграмма действующего вещества.

Главное

  • В исследовании BALANCE пэгунигалзидазу альфа сравнивали с агалсидазой бета.
  • EMA не сочло убедительно доказанной равную эффективность пэгунигалзидазы альфа и стандартной терапии.
  • В исследовании BALANCE ухудшение функции почек у мужчин на пэгунигалзидазе альфа было на 71% быстрее.
  • У 62% мужчин в исследовании выработались антитела, нейтрализующие действие нового препарата.
  • Комиссия отложила заявку на включение «Эльфабрио» в перечень ЖНВЛП в августе 2025 года и отклонила ее в ноябре.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме