Нитизинон при альбинизме 1B: результаты испытания на людях

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Национальный институт глаз США испытал нитизинон у пяти людей с альбинизмом типа 1B. Двое мужчин и три женщины ежедневно принимали препарат в течение года, после чего сделали перерыв на шесть месяцев.

После терапии исследователи отметили небольшое потемнение кожи и волос; один участник смог немного загореть на солнце. Изменений со стороны глаз не обнаружили. По оценке ученых, нитизинон стимулирует активность тирозиназы — фермента, необходимого для синтеза меланина. Исследователи указали, что эффект может быть выше при лечении в раннем возрасте, пока зрение еще формируется. Препарат может помочь не всем пациентам: при других типах альбинизма тирозиназа отсутствует, поэтому нитизинон неэффективен.

Главное

  • В испытании нитизинона участвовали двое мужчин и три женщины с альбинизмом типа 1B.
  • Участники ежедневно принимали нитизинон в течение года, затем сделали перерыв на шесть месяцев.
  • Ученые отметили небольшое потемнение кожи и волос; изменений со стороны глаз не выявили.
  • Нитизинон стимулирует активность тирозиназы, но неэффективен при типах альбинизма, при которых фермент отсутствует.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме