Клотилия от синдрома Хантера: «Генериум» получил регистрационное удостоверение

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

«Генериум» получил регистрационное удостоверение на Клотилию (веренафусп альфа) — отечественный препарат для лечения мукополисахаридоза II типа, или синдрома Хантера. По заявлению компании, Клотилия стала первым в мире зарегистрированным препаратом, обеспечивающим перенос фермента идуронат-2-сульфатазы в центральную нервную систему с помощью инсулинового рецептора.

Клинические исследования Клотилии проводились с конца 2019 года. Регистрационное удостоверение предусматривает выпуск препарата в концентрации 5 мг/мл во флаконах объемом 3 мл; производство, в том числе фармацевтической субстанции, полностью организовано на площадке «Генериума». Сейчас в России для лечения синдрома Хантера применяются также Элапраза (идурсульфаза) и Хантераза (идурсульфаза бета).

Главное

  • Клотилия (веренафусп альфа) зарегистрирована как первый отечественный препарат для лечения мукополисахаридоза II типа.
  • По заявлению «Генериума», Клотилия доставляет идуронат-2-сульфатазу в центральную нервную систему при посредничестве инсулинового рецептора.
  • Клинические исследования Клотилии проводились с конца 2019 года.
  • Регистрационное удостоверение указывает для Клотилии флаконы объемом 3 мл и концентрацию 5 мг/мл.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме