Муковисцидоз и СМА: замена лекарств и планы производства рисдиплама

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает опасения родителей детей с муковисцидозом и спинальной мышечной атрофией (СМА) из-за замены терапии и планов выпускать рисдиплам в производственной аптеке центра «Сириус» в Сочи. Закупки фонда «Круг добра» проходят по международному непатентованному наименованию (МНН). В 2024 году тендер на препарат для муковисцидоза выиграла аргентинская Tuteur, предложившая аналог лекарства американской Vertex Pharmaceuticals Incorporated. В декабре 2024 года 1300 пациентов и родителей направили обращения в надзорные органы; на фоне протестов и судебных споров закупки обоих препаратов заблокировали.

Минздрав России зарегистрировал рисдиплам Jodas Expoim в ноябре 2024 года, а в 2025 году приостановил применение ряда препаратов компании и действие их регистрационных удостоверений. Фонд «Семьи СМА» указывает на риски аптечного производства; невролог Дмитрий Влодавец считает, что перерыв в терапии детей с СМА недопустим.

Главное

  • Закупки фонда «Круг добра» проходят по международному непатентованному наименованию.
  • В 2024 году тендер на препарат для муковисцидоза выиграла аргентинская компания Tuteur.
  • В декабре 2024 года 1300 пациентов и родителей направили обращения в надзорные органы.
  • Минздрав России зарегистрировал рисдиплам Jodas Expoim в ноябре 2024 года.
  • Фонд «Семьи СМА» указывает на риски производства рисдиплама в аптечных условиях.

Что говорят специалисты

Участники связывают проблемы с доверием к препаратам и производству с ценовой политикой: один из аргументов — экономия на стоимости может идти в ущерб качеству. Также звучит вопрос, смогут ли производственные аптеки работать при требованиях GMP; в ответ обсуждается трудность запуска такого производства и вложенные в него средства. Часть коллег обращает внимание на возможную ангажированность публикации и необходимость объективного подхода, а отдельный участник считает, что заголовок преувеличивает роль производственных аптек в теме статьи.

Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Фарма РФ» (комментариев: 5). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно специалистам после входа.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме