Спинальная мышечная атрофия: доступ к лечению детей и взрослых в России

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В России в 2024 году диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) подтвердили у 175 новорожденных, а терапию назначили 144 детям с диагнозом, установленным молекулярными методами. Расширенный неонатальный скрининг на СМА действует с 1 января 2023 года, поэтому он не охватывает детей, родившихся раньше; среди них также могут оставаться невыявленные пациенты.

С лекарственным обеспечением взрослых ситуация сложнее: по данным эксперта, терапию предоставляют не более десяти регионов. СМА не включена в федеральную программу «14 высокозатратных нозологий» и региональные программы для пациентов с редкими заболеваниями. В России зарегистрированы три оригинальных препарата для лечения СМА и российский воспроизведенный препарат нусинерсена «Лантесенс».

Главное

  • В 2024 году диагноз СМА подтвердили у 175 новорожденных.
  • Фонд «Круг добра» назначил терапию 144 детям с диагнозом, установленным молекулярными методами.
  • Расширенный неонатальный скрининг на СМА начался в России 1 января 2023 года.
  • Не более десяти регионов обеспечивают взрослых пациентов со СМА лекарственной терапией.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме