Муковисцидоз у детей: комбинацию лумакафтора и ивакафтора изучили в III фазе

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Открытое клиническое исследование III фазы подтвердило эффективность и безопасность комбинации лумакафтора и ивакафтора для лечения муковисцидоза у детей 2–5 лет. В исследование включали пациентов с мутацией F508del-CFTR, связанной с наиболее распространённой и тяжёлой формой заболевания. Результаты планировали передать Управлению по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для расширения показаний: на момент публикации комбинацию могли применять только у пациентов старше 6 лет. Испытание препарата у детей 1–2 лет продолжалось. Ивакафтор зарегистрировали в FDA в 2012 году для лечения муковисцидоза при ряде мутаций CFTR, а комбинацию с лумакафтором — в США в 2015 году. Лумакафтор разработала компания Vertex; комбинацию не применяют в качестве монотерапии.

Главное

  • Исследование III фазы подтвердило эффективность и безопасность комбинации у детей 2–5 лет с муковисцидозом.
  • В исследование включали пациентов с мутацией F508del-CFTR.
  • На момент публикации комбинацию могли применять только у пациентов старше 6 лет.
  • Испытание комбинации у детей 1–2 лет продолжалось.
  • Комбинацию лумакафтора и ивакафтора зарегистрировали в США в 2015 году.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме