Вставка генов в клетки: система для редактирования генома человека и мышей

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Молекулярные биологи разработали систему для интеграции длинных участков ДНК, в том числе полных копий генов, в геном клеток млекопитающих. Профессор Института Брода Дэвид Лю назвал её первой полностью программируемой системой такого типа, соответствующей основным критериям терапевтического применения.

Метод сочетает подходы twinPE и eeBxb1: первый создаёт метки в ДНК, а фермент eeBxb1 использует их для вставки новых последовательностей. В опытах на культурах клеток человека и мышей новые гены удалось встроить примерно в каждую третью клетку; для альтернативных методов в публикации указана эффективность 2–7%. Разработку рассматривают как основу для дальнейших исследований возможности лечения синдрома Бругада, миотонии Томсена, некоторых форм мышечной атрофии Дюшенна и наследственного панкреатита. Клиническое применение в материале не описано.

Главное

  • Система объединяет подходы twinPE и eeBxb1 для точечной вставки длинных последовательностей ДНК.
  • В опытах на культурах клеток человека и мышей новые гены удалось встроить примерно в каждую третью клетку.
  • Для других описанных методов вставки генов указана эффективность 2–7%.
  • Разработку рассматривают для исследований лечения синдрома Бругада, миотонии Томсена и некоторых других генетических заболеваний.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме