Рисдиплам после золгенсмы при СМА: данные о комбинированной терапии

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Авторы материала рассматривают отказ фонда «Круг добра» оплачивать рисдиплам ребенку со спинальной мышечной атрофией (СМА) после инъекции золгенсмы и оценивают имеющиеся данные о последовательном применении препаратов. Рисдиплам под торговым названием «Эврисди» одобрен FDA в 2020 году после двух клинических испытаний. В исследовании детей с ранним дебютом СМА через 12 месяцев 29% участников могли самостоятельно сидеть более пяти секунд; отдельное испытание при СМА 2-го типа показало улучшение моторной функции у получавших препарат по сравнению с группой плацебо.

По мнению авторов, данные о комбинированной терапии пока ограничены: опубликован отчет о лечении четырех детей, а открытое исследование без контрольной группы охватывает 28 пациентов младше двух лет. Результаты исследования ожидаются в марте 2028 года. Авторы отмечают, что необходимость дальнейшей проверки не означает отсутствия клинических данных. Губернатор Свердловской области Евгений Кувайшев пообещал оплатить рисдиплам ребенку из регионального бюджета.

Главное

  • Рисдиплам под торговым названием «Эврисди» одобрен FDA в 2020 году после двух клинических испытаний.
  • В исследовании при раннем дебюте СМА через 12 месяцев более пяти секунд самостоятельно сидели 29% участников.
  • В испытании рисдиплама при СМА 2-го типа участвовали 180 человек; моторная функция улучшилась у получавших препарат.
  • В отчете о последовательном применении золгенсмы и рисдиплама описаны четыре ребенка со СМА.
  • Открытое исследование без контрольной группы включает 28 пациентов младше двух лет; результаты ожидаются в марте 2028 года.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме