Генная терапия заболеваний сетчатки: методы доставки и результаты испытаний

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает генную терапию заболеваний сетчатки, для которых выявлено более 270 связанных генов; такими болезнями страдают свыше двух миллионов человек в мире. В обзоре сопоставлены субретинальное, интравитреальное и супрахориоидальное введение вирусных векторов; автор описывает различия между методами по адресности, инвазивности и возможным рискам.

Автор приводит результаты испытаний нескольких подходов. Voretigene neparvovec-rzyl, одобренный FDA в конце 2017 года для заболеваний, связанных с мутациями гена RPE65, в исследовании фазы III улучшал светочувствительность и поля зрения; улучшения сохранялись не менее пяти лет. В испытании EDIT-101 клинически значимые улучшения зрения зафиксировали у трех из 14 участников. После этого Editas Medicine приостановила испытания и планировала искать бизнес-партнеров для продолжения разработки.

Главное

  • По данным обзора, заболевания сетчатки затрагивают более двух миллионов человек в мире.
  • Автор указывает, что с наследственными заболеваниями сетчатки связаны мутации более чем в 270 генах.
  • Voretigene neparvovec-rzyl одобрен FDA в конце 2017 года для заболеваний, связанных с мутациями гена RPE65.
  • В испытании EDIT-101 клинически значимые улучшения зрения отмечены у трех из 14 участников.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме