Редактирование генома: риски лекарственных препаратов и способы их снижения

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Авторы материала анализируют риски применения лекарственных препаратов на основе систем редактирования генома и методы контроля их безопасности. По результатам обзора литературы, нежелательные эффекты могут быть связаны с доставкой компонентов в клетку, недостаточным воздействием на целевой участок ДНК или нежелательными изменениями в других участках генома. Для снижения рисков авторы рассматривают повышение специфичности систем и направляющих РНК, контроль активности компонентов, регулирующих клеточный цикл и апоптоз, а также ограничение времени экспрессии и сохранения компонентов в клетках. Оценка качества, эффективности и безопасности таких препаратов важна для подготовки регистрационного досье на высокотехнологичный лекарственный препарат.

Главное

  • Нежелательные эффекты могут быть связаны с доставкой компонентов системы редактирования генома в клетку.
  • Риски также связывают с недостаточным целевым и нежелательным нецелевым воздействием системы.
  • Среди способов снижения рисков рассматриваются повышение специфичности систем и направляющих РНК.
  • Данные о качестве, эффективности и безопасности необходимы для регистрационного досье на высокотехнологичный лекарственный препарат.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме