Zolgensma при спинальной мышечной атрофии: возможное одобрение FDA и цена

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Zolgensma, препарат генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), может получить одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) уже в мае следующего года. В декабре 2018 года заявке Novartis присвоили статус ускоренного рассмотрения. Основанием для решения FDA названы результаты клинических исследований с участием 15 пациентов: все они оставались живы в течение 24 месяцев. При этом стоимость однократного применения Zolgensma может составить 4–5 млн долларов, что сделает препарат одним из самых дорогих.

Главное

  • Заявке Novartis на Zolgensma присвоили статус ускоренного рассмотрения FDA.
  • Одобрение Zolgensma FDA могло состояться уже в мае следующего года.
  • В клинических исследованиях участвовали 15 пациентов, живых на протяжении 24 месяцев.
  • Стоимость однократного применения Zolgensma может составить 4–5 млн долларов.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме