Генная терапия нейродегенеративных заболеваний: барьеры исследований и опыт Zolgensma

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Авторы статьи анализируют разработку генной терапии нейродегенеративных заболеваний и препятствия на этапах доклинических и клинических исследований. В доклинических исследованиях, по их оценке, сложность представляют выбор модели заболевания, способа введения и терапевтической мишени, особенно если в развитие болезни вовлечено несколько генов. В клинических исследованиях необходимо определить группы сравнения и критерии отбора пациентов с нужной генетической мутацией, учитывать наличие антител к препарату и обосновать безопасную дозу. Оценка клинической пользы также осложняется тем, что ткани мозга человека недоступны для анализа экспрессии трансгена. Отдельно авторы рассматривают экспертную оценку регистрационного досье Zolgensma®, препарата Novartis для лечения детей со спинальной мышечной атрофией 1 типа. Этот опыт может быть полезен при разработке препаратов для выхода на рынок Евразийского экономического союза по механизму условной регистрации.

Главное

  • Авторы анализируют проблемы доклинических и клинических исследований генной терапии нейродегенеративных заболеваний.
  • В клинических исследованиях требуется учитывать генетические мутации и наличие у пациентов антител к продукту генной терапии.
  • Zolgensma® компании Novartis предназначен для лечения детей со спинальной мышечной атрофией 1 типа.
  • Опыт экспертной оценки регистрационного досье Zolgensma® может применяться при условной регистрации препаратов в Евразийском экономическом союзе.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме