Qalsody (тоферсен) при БАС: FDA одобрило препарат Biogen

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Регулятор США FDA выдал разрешение компании Biogen на применение Qalsody (тоферсен) при одной из форм бокового амиотрофического склероза (БАС). Препарат предназначен для воздействия на редкую мутацию, которая выявляется примерно в 2% из 6000 случаев БАС, ежегодно диагностируемых в США. Предположительно, тоферсен снижает синтез белка SOD1. FDA опиралось на данные о снижении в плазме крови уровня нейрофиламентного света (NfL) — показателя аксонального повреждения и нейродегенерации. Руководитель отдела клинического развития Biogen Стефани Фрадетт отметила, что изменение биомаркера косвенно свидетельствует о влиянии препарата на состояние пациентов. Чтобы Qalsody оставался на рынке, Biogen должна представить дополнительные данные об эффективности.

Главное

  • FDA одобрило Qalsody (тоферсен) компании Biogen для лечения одной из форм БАС.
  • Мутация, на которую направлено действие препарата, встречается примерно в 2% из 6000 ежегодных случаев БАС в США.
  • Одобрение основано на снижении уровня нейрофиламентного света (NfL) в плазме крови.
  • Для сохранения препарата на рынке Biogen должна предоставить дополнительные данные об эффективности.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме