Орфанные заболевания: финансирование лечения и доступность препаратов

Краткое изложение интервью, опубликованного в сообществе «Фарма РФ» от .

В интервью о финансировании орфанных заболеваний невролог и онкоэпидемиолог обсуждают распределение расходов на лечение редких болезней. Невролог считает, что затраты, неподъемные для отдельного региона, посильны в масштабе страны. Он отмечает, что описано около 7 тысяч орфанных заболеваний, а лечение найдено чуть более чем для 300; при наследственных болезнях поздняя терапия может дать меньший эффект, поскольку погибшие клетки не восстанавливаются. Онкоэпидемиолог выступает за планирование расходов, исследования эффективности препаратов и переговоры с производителями о цене. В материале также указано, что препарат Spinraza для одной из форм спинальной мышечной атрофии одобрили в декабре 2016 года: в США первый год терапии стоил 750 тысяч долларов, последующие — 375 тысяч долларов в год; на момент публикации препарат не был зарегистрирован в России.

Главное

  • Невролог сообщил, что описано около 7 тысяч орфанных заболеваний, а лечение найдено чуть более чем для 300.
  • По мнению невролога, расходы на лечение орфанных пациентов неподъемны для отдельных регионов, но посильны в масштабе страны.
  • Онкоэпидемиолог выступает за планирование расходов, оценку эффективности препаратов и переговоры с производителями о цене.
  • Препарат Spinraza одобрили в декабре 2016 года; в США первый год терапии стоил 750 тысяч долларов.
  • На момент публикации Spinraza не был зарегистрирован в России.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме