Ганаксолон при эпилептической энцефалопатии: прекращение бесплатных поставок

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В ноябре 2022 года Marinus Pharmaceuticals завершила клинические испытания ганаксолона в России, после чего шесть детей с эпилептической энцефалопатией, связанной с мутацией CDKL5, остались без препарата. Компания обещала бесплатно обеспечивать участников лечением ещё как минимум шесть месяцев, но вместо этого предложила купить лекарство. Партия из 160 флаконов для шести пациентов до февраля 2023 года стоила порядка 24 млн рублей. Родители снижали дозировки, чтобы продлить приём препарата; эксперты предупреждали о возможном учащении приступов. Закупка через фонд «Круг добра» могла состояться после рассмотрения вопроса, однако первые поставки ожидались не раньше февраля. В России проживали 64 ребёнка с подтверждённым диагнозом. По данным Ассоциации организаций по клиническим исследованиям, в первом полугодии 2022 года в стране не началась половина запланированных исследований препаратов.

Главное

  • Marinus Pharmaceuticals завершила клинические испытания ганаксолона в России в ноябре 2022 года.
  • Компания не продолжила обещанные бесплатные поставки ганаксолона после окончания испытаний.
  • Партия из 160 флаконов для шести пациентов до февраля 2023 года стоила порядка 24 млн рублей.
  • Первые поставки через фонд «Круг добра» ожидались не раньше февраля 2023 года.
  • В России проживали 64 ребёнка с подтверждённым диагнозом эпилептической энцефалопатии.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме