Препарат BIOCAD для лечения СМА: клинические испытания и сроки выхода

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала описывает разработку BIOCAD — российского препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), аналога «Золгенсмы». 20 июня компания направила в Минздрав документы для получения разрешения на клиническое исследование. В испытаниях 1–2 фазы планируют изучать безопасность и эффективность препарата у детей младше 8 месяцев, которым СМА диагностировали до достижения 6 месяцев. Исследовательские центры предполагается открыть в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

По данным BIOCAD, на разработку и доклинические исследования вложили более 4 миллиардов рублей. Главный специалист по медицинской генетике Минздрава Сергей Куцев считает, что препарат может появиться на рынке в 2025–2026 годах. «Золгенсму» начали продавать в России в начале июля.

Главное

  • 20 июня BIOCAD направила в Минздрав документы для разрешения на клиническое исследование препарата от СМА.
  • В исследование планируют включить детей младше 8 месяцев с диагнозом СМА, поставленным до 6 месяцев.
  • По данным BIOCAD, на разработку препарата и доклинические исследования вложили более 4 миллиардов рублей.
  • Сергей Куцев оценил возможный срок появления препарата на рынке в 2025–2026 годах.
  • «Золгенсму» начали продавать в России в начале июля.

Что говорят специалисты

Участники расходятся в оценке пользы препарата и оправданности затрат. Часть считает, что лечение может замедлять развитие заболевания, но не возвращает уже утраченные функции, и сомневается в целесообразности таких расходов. Другие связывают результат с ранним выявлением и обсуждают обследование новорождённых; в ответ звучат опасения по поводу стоимости массового тестирования и сомнения в возможности полного излечения. Отдельно выражают надежду на создание качественного аналога препарата.

Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Фарма РФ» (комментариев: 4). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно специалистам после входа.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме