Терапия СМА после Золгенсмы: семьи собирают деньги на Спинразу и Эврисди

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Фонд «Круг добра» получает обращения родителей детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которым ввели Золгенсму: семьи просят назначить детям Спинразу (нусинерсен) или Эврисди (рисдиплам). Председатель правления фонда Александр Ткаченко сообщил, что возможность сочетать терапию Золгенсмой с другими препаратами от СМА в России не предусмотрена, поэтому фонд отказывает в назначении Спинразы и Эврисди. Родители собирают средства на лечение за рубежом; один из них рассказал, что клиники Израиля согласны применять Спинразу после Золгенсмы.

Biogen с 2020 года проводит исследование RESPOND, в котором оценивают эффективность применения Спинразы после Золгенсмы. В исследование планируют включить до 60 детей со СМА. В пострегистрационном исследовании Novartis к июню 2020 года нусинерсен дополнительно получили семь из 13 детей, ранее участвовавших в исследовании START.

Главное

  • Фонд «Круг добра» получает обращения родителей детей со СМА с просьбой назначить Спинразу или Эврисди после Золгенсмы.
  • В России фонд отказывает в назначении других препаратов от СМА после Золгенсмы, поскольку такая терапия не предусмотрена.
  • В исследование Biogen RESPOND планируют включить до 60 детей со СМА для оценки Спинразы после Золгенсмы.
  • К июню 2020 года нусинерсен дополнительно получили семь из 13 детей в пострегистрационном исследовании Novartis.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме