Алпелисиб при мутациях PIK3CA: результаты лечения двух младенцев

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

В клиническом испытании во Франции алпелисиб помог уменьшить деформацию ног у двух младенцев с мутациями гена PIK3CA: спустя год лечения оба ребёнка могли ходить с поддержкой взрослых. Алпелисиб — противораковый препарат, подавляющий активность белкового продукта PIK3CA.

Детям ежедневно давали по 25 миллиграммов препарата. У девочки также уменьшился объём сосудистой мальформации, а у мальчика сократилось количество эпилептических припадков. За год лечения побочных эффектов у младенцев не выявили. Врачи отметили, что результаты требуют осторожной оценки и дальнейших исследований, прежде чем можно будет говорить об окончательном успехе терапии.

Главное

  • В клиническом испытании участвовали два младенца с мутациями гена PIK3CA.
  • Детям ежедневно давали по 25 миллиграммов алпелисиба.
  • Через год лечения уменьшились размеры деформированных ног, и оба ребёнка смогли ходить с поддержкой.
  • У мальчика сократилось количество эпилептических припадков; побочных эффектов за год не выявили.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме