Luxturna: EMA рекомендует одобрить генную терапию при мутациях RPE65

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал одобрить генную терапию Luxturna (voretigene neparvovec) для взрослых и детей с наследственной дистрофией сетчатки, связанной с мутациями гена RPE65. Лечение предназначено пациентам с подтвержденными биаллельными мутациями и достаточным количеством жизнеспособных клеток сетчатки. Препарат доставляет функциональный ген RPE65 в клетки сетчатки с помощью одной инъекции. В исследовании с участием 41 пациента через год у получавших Luxturna улучшилось ночное зрение; в контрольной группе улучшений не наблюдалось. Среди наиболее распространенных побочных эффектов отмечены покраснение глаз, катаракта и повышение внутриглазного давления. CHMP потребовал от компании организовать долгосрочное наблюдение за пациентами для подтверждения продолжительной эффективности и безопасности терапии.

Главное

  • CHMP EMA рекомендовал одобрить Luxturna для лечения наследственной дистрофии сетчатки при мутациях RPE65.
  • Терапия предназначена пациентам с биаллельными мутациями RPE65 и достаточным количеством жизнеспособных клеток сетчатки.
  • В исследовании участвовал 41 пациент; через год ночное зрение улучшилось у получавших Luxturna, но не в контрольной группе.
  • К распространенным побочным эффектам отнесены покраснение глаз, катаракта и повышенное внутриглазное давление.
  • CHMP потребовал долгосрочно наблюдать за пациентами, чтобы подтвердить эффективность и безопасность Luxturna.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме