Прогерия: FDA одобрило лонафарниб для лечения детей

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило капсулы Зокинви (лонафарниб) для лечения прогерии и родственных заболеваний. Это первый препарат, одобренный для терапии прогерии. Лонафарниб блокирует производство и накопление белка прогерина, связанного с повреждением клеток и преждевременным старением.

Решение FDA основывалось на двух исследованиях: препарат дважды в день принимали 62 ребёнка, а результаты сравнивали с данными 81 нелеченого ребёнка, сопоставимого по возрасту и другим характеристикам. Участников наблюдали до 11 лет; принимавшие лонафарниб жили в среднем на 2,5 года дольше. Среди наиболее частых побочных эффектов были рвота, диарея, тошнота, боль в животе и усталость.

Главное

  • FDA одобрило капсулы Зокинви (лонафарниб) для лечения прогерии и родственных заболеваний.
  • В двух исследованиях препарат дважды в день принимали 62 ребёнка; их сравнивали с 81 нелеченым ребёнком.
  • За участниками наблюдали до 11 лет, а принимавшие лонафарниб жили в среднем на 2,5 года дольше.
  • Частыми побочными эффектами были рвота, диарея, тошнота, боль в животе и усталость.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме