НЦЛ2 в России: первый ребенок начал получать церлипоназу альфа в 2019 году

Краткое изложение публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Первый ребенок с нейрональным цероидным липофусцинозом 2-го типа (НЦЛ2) начал получать церлипоназу альфа в России в августе 2019 года. Препарат замещает недостаток фермента трипептидилпептидазы 1 (TPP1) и на момент публикации не был зарегистрирован в стране. Семья приехала в Москву для начала лечения: порт для инфузий установили 12 августа, первую инфузию провели 19 августа 2019 года.

На момент публикации в России было известно о 30 детях с НЦЛ2, десять из них получали таргетную терапию. В материале отмечалось, что семьям детей с НЦЛ2 приходилось долго добиваться доступа к лекарству; для лечения первого ребенка в России использовали механизм «лекарственной миграции».

Главное

  • Первый ребенок с НЦЛ2 начал получать церлипоназу альфа в России в августе 2019 года.
  • Порт для инфузий установили 12 августа 2019 года, первую инфузию провели 19 августа 2019 года.
  • На момент публикации церлипоназа альфа не была зарегистрирована в России.
  • В России было известно о 30 детях с НЦЛ2, десять из них получали таргетную терапию.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме