Генная терапия: вирусные векторы и препараты для лечения заболеваний

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает генную терапию как подход к лечению наследственных, онкологических и нейродегенеративных заболеваний, для которых эффективные лекарства отсутствуют или ограничены. По мнению автора, однократное введение генотерапевтического препарата в отдельных случаях может заменить длительное лечение и привести к выздоровлению, хотя такие препараты остаются дорогостоящими.

Генотерапевтические препараты доставляют ДНК или РНК в клетки с помощью модифицированных вирусных частиц, которые не способны размножаться в организме человека. При подходе in vivo препарат вводят пациенту, а при ex vivo сначала изменяют клетки вне организма, а затем возвращают их пациенту. Среди этапов развития направления автор отмечает регистрацию GLYBERA в 2012 году, одобрение STRIMVELIS в Европе в 2016 году и LUXTURNA, Kymriah и Yeskarta в 2017 году. В мае 2019 года FDA одобрило Zolgensma для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.

Главное

  • Генотерапевтические препараты доставляют ДНК или РНК в клетки с помощью модифицированных вирусных частиц.
  • При подходе ex vivo клетки изменяют вне организма и затем вводят пациенту.
  • В 2012 году был зарегистрирован препарат GLYBERA для лечения дефицита липопротеинлипазы.
  • В мае 2019 года FDA одобрило Zolgensma для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме