Метахроматическая лейкодистрофия: результаты генной терапии стволовыми клетками

Краткое изложение авторской публикации в сообществе «Фарма РФ» от .

Автор материала рассматривает генную терапию собственными кроветворными стволовыми клетками как подход к лечению метахроматической лейкодистрофии (MLD). На момент публикации у заболевания не было одобренной специфической терапии. При ex vivo методе клетки пациента модифицируют лентивирусным вектором с нормальным геном ARSA, а затем возвращают после химиотерапии, предварительно освобождающей место для новых клеток.

По данным, опубликованным в сентябре 2019 года, терапию получили 29 пациентов, и она помогла 25 из них. За первым пациентом наблюдали более восьми лет; автор сообщает, что его развитие соответствовало развитию здоровых сверстников. В ходе наблюдений не отмечали репликации вируса, клональной экспансии или злокачественных заболеваний. Orchard Therapeutics планировала в первой половине 2020 года подать документы на разрешение продажи терапии в Европейское медицинское агентство.

Главное

  • Автор указывает, что на момент публикации специфическая терапия метахроматической лейкодистрофии не была одобрена.
  • При ex vivo терапии клетки пациента модифицируют лентивирусным вектором с нормальным геном ARSA.
  • К сентябрю 2019 года терапию получили 29 пациентов; автор сообщает, что она помогла 25 из них.
  • Orchard Therapeutics планировала в первой половине 2020 года подать документы в Европейское медицинское агентство.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только специалистам фармацевтической отрасли.

Регистрация

По теме